Die ATC-Gruppe A16AB14 umfasst das Medikament Sebelipase alfa. Dieses wird zur Behandlung von lysosomalen Säurelipase-Mangel (LAL-Mangel) eingesetzt. LAL-Mangel ist eine seltene, erbliche Stoffwechselerkrankung, bei der es zu einer Anhäufung von Fetten in verschiedenen Organen kommt.
In Deutschland sind etwa 1 bis 2 von 100.000 Menschen von LAL-Mangel betroffen. Die Erkrankung kann bereits im Kindesalter auftreten und zu schwerwiegenden Komplikationen führen, wie beispielsweise Leber- oder Lungenschäden.
Sebelipase alfa ist ein rekombinanter humaner Enzymersatzstoff, der die fehlende lysosomale Säurelipase ersetzt und somit den Abbau von Fetten im Körper ermöglicht. Das Medikament wird intravenös verabreicht und muss regelmäßig alle zwei Wochen verabreicht werden.
In klinischen Studien konnte gezeigt werden, dass Sebelipase alfa die Leberfunktion verbessert und die Anzahl der Fettzellen in der Leber reduziert. Auch bei Patienten mit fortgeschrittenem LAL-Mangel konnte eine Verbesserung der Symptome beobachtet werden.
Wie bei allen Medikamenten können auch bei Sebelipase alfa Nebenwirkungen auftreten. Zu den häufigsten zählen Infektionen der oberen Atemwege, Kopfschmerzen und Übelkeit.
Sebelipase alfa ist ein teures Medikament und wird daher nur in spezialisierten Zentren eingesetzt. Die Kosten für die Behandlung werden von den Krankenkassen übernommen.
Insgesamt ist Sebelipase alfa ein wichtiger Fortschritt in der Behandlung von LAL-Mangel und kann dazu beitragen, die Lebensqualität der betroffenen Patienten zu verbessern.