Velmanase alfa gehört zur ATC-Gruppe A16AB15 und wird in Deutschland zur Behandlung von Mucopolysaccharidose Typ IVA eingesetzt. Diese seltene Stoffwechselerkrankung betrifft vor allem Kinder und führt zu einer Ansammlung von bestimmten Zuckerbausteinen im Körper, die nicht abgebaut werden können.
Die Therapie mit Velmanase alfa setzt an der Ursache der Erkrankung an: Das Enzym 6-Phospho-N-acetylgalactosamin-4-sulfatase (GALNS), das für den Abbau der Zuckerbausteine zuständig ist, wird bei Patienten mit Mucopolysaccharidose Typ IVA nicht ausreichend produziert. Velmanase alfa ist eine rekombinante Form dieses Enzyms und kann so den fehlenden Abbau wiederherstellen.
In klinischen Studien konnte gezeigt werden, dass die Behandlung mit Velmanase alfa zu einer Verbesserung der körperlichen Funktionen bei Patienten mit Mucopolysaccharidose Typ IVA führt. Insbesondere konnten Einschränkungen in der Beweglichkeit reduziert werden.
In Deutschland ist die Anwendung von Velmanase alfa begrenzt auf spezialisierte Zentren, die über Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit Mucopolysaccharidose verfügen. Die Kosten für die Therapie werden von den gesetzlichen Krankenkassen übernommen.
Velmanase alfa ist ein wichtiger Fortschritt in der Behandlung von Mucopolysaccharidose Typ IVA und bietet betroffenen Patienten eine Chance auf eine verbesserte Lebensqualität.