Die A16AB17 Cerliponase alfa ist ein Medikament, das zur Behandlung von einer seltenen Erbkrankheit namens Neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (CLN2) eingesetzt wird. Diese Krankheit betrifft vor allem Kinder und führt zu einem fortschreitenden Abbau des Nervensystems.
In Deutschland sind etwa 20 bis 30 Kinder von dieser Krankheit betroffen. Das klingt vielleicht nicht viel, aber für die betroffenen Familien ist es eine enorme Belastung. Die Krankheit ist bisher unheilbar und führt in der Regel zum Tod der betroffenen Kinder im Alter von etwa zehn Jahren.
Cerliponase alfa kann den Verlauf der Krankheit verlangsamen und die Lebensqualität der betroffenen Kinder verbessern. Es handelt sich dabei um ein Enzymersatztherapie-Medikament, das direkt ins Gehirn injiziert wird.
Die Anwendung von Cerliponase alfa erfordert jedoch eine spezielle Ausbildung und Erfahrung im Umgang mit intrathekaler Therapie (Therapie, bei der Medikamente direkt in den Liquorraum injiziert werden). Daher darf das Medikament nur von spezialisierten Ärzten oder unter deren Aufsicht verabreicht werden.
Die Wirksamkeit von Cerliponase alfa wurde in klinischen Studien nachgewiesen. Bei den behandelten Kindern konnte eine Verlangsamung des Fortschreitens der Krankheit beobachtet werden.
Wie bei allen Medikamenten können auch bei Cerliponase alfa Nebenwirkungen auftreten. Dazu gehören vor allem Kopfschmerzen, Übelkeit und Erbrechen. In seltenen Fällen kann es auch zu allergischen Reaktionen kommen.
Insgesamt ist Cerliponase alfa ein wichtiger Fortschritt in der Behandlung von Neuronale Ceroid-Lipofuszinose Typ 2. Es bietet betroffenen Familien eine Hoffnung auf eine bessere Lebensqualität für ihre Kinder.