Die ATC-Gruppe A16AX07 umfasst das Medikament Sapropterin. Dieses wird zur Behandlung von Phenylketonurie eingesetzt, einer seltenen Stoffwechselstörung, bei der der Körper das Aminosäure Phenylalanin nicht richtig abbauen kann.
In Deutschland sind etwa 1 von 10.000 Neugeborenen von Phenylketonurie betroffen. Die Erkrankung kann zu schweren geistigen und körperlichen Beeinträchtigungen führen, wenn sie nicht frühzeitig erkannt und behandelt wird.
Sapropterin ist ein synthetisches Analogon des Enzyms Tetrahydrobiopterin (BH4), das für den Abbau von Phenylalanin benötigt wird. Durch die Gabe von Sapropterin kann der BH4-Spiegel im Körper erhöht werden, was den Abbau von Phenylalanin verbessert.
Die Wirksamkeit von Sapropterin wurde in mehreren klinischen Studien nachgewiesen. In einer Studie mit 86 Patienten konnte gezeigt werden, dass die Gabe von Sapropterin zu einer signifikanten Reduktion des Phenylalaninspiegels führte.
Nebenwirkungen von Sapropterin sind selten und meist mild. Zu den häufigsten Nebenwirkungen zählen Kopfschmerzen, Übelkeit und Erbrechen.
Sapropterin ist in Deutschland unter dem Handelsnamen Kuvan erhältlich und wird als Tablette verabreicht. Die Dosierung richtet sich nach dem Gewicht des Patienten und dem Schweregrad der Erkrankung.
Insgesamt ist Sapropterin eine vielversprechende Therapieoption für Patienten mit Phenylketonurie. Durch die Verbesserung des Phenylalaninabbaus kann die Erkrankung frühzeitig behandelt werden, was das Risiko von Komplikationen und Beeinträchtigungen reduziert.