Givosiran isch a Medikament, das zur ATC-Gruppe A16AX16 ghert. Es wird benutzt, um die sogenannte akute hepatische Porphyrie zu behandeln. Diese Krankheit isch sehr selten und tritt bei weniger als 1 von 10.000 Menschen uf.
In Deutschland gibt es leider keine genauen Statistiken darüber, wie viele Menschen an dieser Krankheit leiden. Aber man schätzt, dass es ungefähr 1.000 bis 2.000 Patienten in Deutschland gibt.
Givosiran wird als Injektion in die Vene verabreicht und hemmt ein Enzym namens ALAS1, das an der Produktion von Porphyrinen beteiligt ist. Porphyrine sind wichtige Moleküle im Körper, die unter anderem für den Transport von Sauerstoff verantwortlich sind.
Bei Patienten mit akuter hepatischer Porphyrie kommt es zu einer Überproduktion von Porphyrinen in der Leber, was zu schweren Symptomen führen kann wie Bauchschmerzen, Übelkeit und Erbrechen sowie neurologischen Problemen wie Lähmungen oder Krampfanfällen.
Durch die Hemmung des Enzyms ALAS1 kann Givosiran die Produktion von Porphyrinen reduzieren und somit die Symptome der akuten hepatischen Porphyrie lindern.
Es gibt jedoch auch einige Nebenwirkungen bei der Einnahme von Givosiran. Dazu gehören unter anderem Müdigkeit, Kopfschmerzen und Schwindelgefühl sowie Reaktionen an der Injektionsstelle wie Schmerzen oder Rötungen.
Es ist wichtig zu beachten, dass Givosiran nur unter ärztlicher Aufsicht eingenommen werden sollte und nicht für alle Patienten geeignet ist. Vor der Einnahme sollte daher immer eine gründliche medizinische Untersuchung durchgeführt werden.
Insgesamt kann Givosiran jedoch eine wirksame Behandlungsoption für Patienten mit akuter hepatischer Porphyrie sein und dazu beitragen, ihre Symptome zu lindern und ihre Lebensqualität zu verbessern.