Drisapersen isch a Medikament, wo zur ATC-Gruppe M09AX04 ghert. Es isch en Antisense-Oligonukleotid, wo verwendet wird, um Duchenne-Muskeldystrophie z'behandeln. D'Duchenne-Muskeldystrophie isch en genetische Krankheit, wo d'Muskel schwächer und schwächer macht und schlussendlich zum Tod führe kann.
In Deutschland sind etwa 2.500 bis 3.000 Jungs von Duchenne-Muskeldystrophie betroffen. Drisapersen isch en wichtigscht Medikament für d'Betroffene und ihre Familien, weil es die Krankheit verlangsamen oder sogar stoppen kann.
Drisapersen wird als Injektion in de Muskel verabreicht. Es funktioniert indem es das fehlende Protein namens Dystrophin produziert. Ohne Dystrophin können die Muskeln nicht richtig arbeiten und werden immer schwächer.
Es gibt einige Nebenwirkungen von Drisapersen, wie zum Beispiel Schmerzen an der Injektionsstelle oder Übelkeit. Aber diese Nebenwirkungen sind meistens mild und verschwinden schnell wieder.
Es ist wichtig zu beachten, dass Drisapersen nicht bei allen Patienten wirksam ist. Einige Patienten haben eine bestimmte Mutation im Genom, die das Medikament unwirksam macht.
Insgesamt ist Drisapersen ein wichtiger Fortschritt in der Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie und bietet Hoffnung für viele Betroffene in Deutschland und auf der ganzen Welt.