Die ATC-Gruppe M09AX07 umfasst das Medikament Nusinersen. Dieses wird zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie (SMA) eingesetzt, einer seltenen Erkrankung, die die Muskeln beeinträchtigt und zu Schwäche und Atmungsproblemen führen kann.
In Deutschland sind etwa 1.000 bis 1.500 Menschen von SMA betroffen. Die meisten davon sind Kinder, da die Krankheit in der Regel in den ersten Lebensjahren auftritt.
Nusinersen ist ein sogenanntes Antisense-Oligonukleotid (ASO), das in die Zellen des Körpers eindringt und dort gezielt ein bestimmtes Gen beeinflusst. Dieses Gen ist für die Produktion eines Proteins namens Survival of Motor Neuron (SMN) verantwortlich, das für das Überleben von motorischen Nervenzellen wichtig ist.
Bei Patienten mit SMA ist dieses Gen defekt oder fehlt ganz, was zu einem Mangel an SMN führt und letztendlich zum Absterben der Nervenzellen führen kann. Durch die Verabreichung von Nusinersen wird das defekte Gen umgangen und die Produktion von SMN erhöht.
Die Wirksamkeit von Nusinersen wurde in klinischen Studien nachgewiesen. Bei Kindern mit SMA konnte eine Verbesserung der motorischen Funktion beobachtet werden, was sich unter anderem in einer besseren Kopfkontrolle und einer höheren Fähigkeit zur Bewegung ausdrückte.
Die Verabreichung von Nusinersen erfolgt durch eine Injektion direkt in den Rückenmarkskanal. Dieser Eingriff muss von einem erfahrenen Arzt durchgeführt werden und erfordert eine spezielle Ausbildung.
Nebenwirkungen von Nusinersen können unter anderem Kopfschmerzen, Übelkeit und Erbrechen sein. In seltenen Fällen kann es auch zu schwerwiegenderen Komplikationen wie Infektionen oder Blutungen kommen.
In Deutschland ist Nusinersen seit 2017 zugelassen und wird von den gesetzlichen Krankenkassen übernommen. Die Kosten für die Behandlung sind jedoch hoch und belaufen sich auf mehrere hunderttausend Euro pro Jahr.
Insgesamt stellt Nusinersen eine vielversprechende Therapieoption für Patienten mit spinaler Muskelatrophie dar. Durch gezielte Beeinflussung des defekten Gens kann die Produktion des wichtigen Proteins SMN erhöht werden, was zu einer Verbesserung der motorischen Funktion führen kann.