Golodirsen isch a Medikament, wo zur ATC-Gruppe M09AX08 ghert. Es wird verwendet, um die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) z'behandeln. DMD isch a genetische Krankheit, wo d'Muskeln schwächer werded und im Endeffekt zu Muskelverlust führe kann.
In Deutschland sind rund 2.500 bis 3.000 Jungs vo DMD betroffe. Die Krankheit tritt meistens im Alter vo drei bis fünf Jahr uf und führt zu einer schleichende Verschlechterung vo de Muskelfunktionen.
Golodirsen isch ein sogenanntes Antisense-Oligonukleotid (ASO), wo spezifisch auf das defekte Gen abzielt, welches für die Produktion vo dem Protein Dystrophin verantwortlich isch. Durch das fehlende Protein kommt es bei DMD-Patienten zu einer Schädigung der Muskelfasern.
Das Medikament Golodirsen wird als Injektion in die Vene verabreicht und soll dazu beitragen, dass wieder mehr funktionsfähiges Dystrophin produziert wird. Dadurch soll sich der Verlauf der Krankheit verlangsamen oder sogar gestoppt werden.
In klinischen Studien konnte gezeigt werden, dass Golodirsen bei Patienten mit bestimmten Mutationen im Dystrophin-Gen eine Verbesserung der Gehfähigkeit bewirken kann. Auch andere Symptome wie Atemprobleme oder Herzprobleme können durch das Medikament positiv beeinflusst werden.
Allerdings gibt es auch einige Nebenwirkungen von Golodirsen, wie zum Beispiel Übelkeit, Erbrechen oder Kopfschmerzen. Deshalb sollte das Medikament nur unter ärztlicher Aufsicht und nach sorgfältiger Abwägung von Nutzen und Risiken eingesetzt werden.
In Deutschland ist Golodirsen seit 2020 zugelassen und wird von den gesetzlichen Krankenkassen erstattet. Allerdings ist das Medikament sehr teuer und kostet pro Jahr mehrere hunderttausend Euro.
Trotzdem bietet Golodirsen für viele DMD-Patienten eine neue Hoffnung auf eine bessere Lebensqualität und eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs. Es bleibt abzuwarten, wie sich das Medikament in der Praxis bewähren wird und welche langfristigen Auswirkungen es haben wird.