Viltolarsen isch a Medikament, wo zur ATC-Gruppe M09AX12 ghert. Es isch en Antisense-Oligonukleotid, wo für d'Behandlung vu Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzt wird. Duchenne-Muskeldystrophie isch en seltener genetischer Defekt, wo d'Muskulatur langsam abbaut und zu Schwäche führt.
In Deutschland gibt's ca. 2.500 bis 3.000 Jungs und Männer, wo an Duchenne-Muskeldystrophie leiden. D'Mehrheit vu denne sind Kinder und Jugendliche im Alter vu 5 bis 15 Jahr.
Viltolarsen isch en neus Medikament, wo erst im Juni 2020 in Europa zugelassen worde isch. Es funktioniert indem es die Produktion vu dystrophin stimuliert - en Protein, das für d'Funktion vu Muskeln notwendig isch.
Durch klinische Studien konnt bewiesen werde, dass Viltolarsen bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie zu einer Verbesserung der Gehfähigkeit führt. Außerdem konnte gezeigt werde, dass es gut verträglich ist und nur wenige Nebenwirkungen hat.
Es wird empfohlen Viltolarsen alle zwei Wochen als Infusion in eine Vene zu geben. Die Dosierung hängt von dem Gewicht des Patienten ab und sollte von einem Arzt individuell festgelegt werden.
Es gibt jedoch auch Kritiker des Medikaments, die sagen dass der Nutzen nicht groß genug sei um den hohen Preis zu rechtfertigen. In Deutschland kostet eine Behandlung mit Viltolarsen etwa 300.000 Euro pro Jahr.
Trotzdem kann Viltolarsen für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie eine große Hilfe sein und zu einer Verbesserung der Lebensqualität führen. Es ist jedoch wichtig, dass die Entscheidung zur Behandlung immer in Absprache mit einem Arzt getroffen wird und alle Vor- und Nachteile abgewogen werden.