Die ATC-Gruppe R07AX31 umfasst die Wirkstoffe Ivacaftor und Tezacaftor. Diese werden zur Behandlung von Mukoviszidose eingesetzt, einer erblichen Krankheit, die hauptsächlich die Lungen und das Verdauungssystem betrifft.
In Deutschland sind etwa 8.000 Menschen von Mukoviszidose betroffen. Die Krankheit führt zu einer übermäßigen Produktion von zähem Schleim in den Atemwegen, was zu Husten, Atemnot und Infektionen führen kann. Auch das Verdauungssystem ist betroffen, was zu Problemen bei der Nahrungsaufnahme und -verdauung führen kann.
Ivacaftor ist ein Wirkstoff, der auf eine bestimmte Mutation im CFTR-Gen abzielt. Dieses Gen ist für die Produktion eines Proteins verantwortlich, das den Transport von Chloridionen durch die Zellmembran reguliert. Bei Menschen mit Mukoviszidose funktioniert dieses Protein nicht richtig oder gar nicht.
Ivacaftor hilft dabei, das defekte Protein zu aktivieren und so den Chloridtransport zu verbessern. Dadurch wird der Schleim in den Atemwegen weniger zähflüssig und kann besser abtransportiert werden.
Tezacaftor hingegen wirkt auf eine andere Art von Mutation im CFTR-Gen. Es hilft dabei, mehr funktionsfähige Proteine herzustellen und somit den Chloridtransport weiter zu verbessern.
Die Kombination aus Ivacaftor und Tezacaftor wurde entwickelt, um eine noch effektivere Behandlungsmöglichkeit für Menschen mit Mukoviszidose zu bieten. In klinischen Studien konnte gezeigt werden, dass die Kombinationstherapie zu einer Verbesserung der Lungenfunktion und einer Verringerung von Exazerbationen führt.
Es ist jedoch wichtig zu beachten, dass diese Medikamente nicht für alle Patienten mit Mukoviszidose geeignet sind. Sie richten sich speziell an Patienten mit bestimmten Mutationen im CFTR-Gen und müssen individuell verschrieben werden.
Insgesamt stellen Ivacaftor und Tezacaftor eine vielversprechende Behandlungsoption für Menschen mit Mukoviszidose dar. Durch ihre gezielte Wirkung auf defekte Proteine im CFTR-Gen können sie dazu beitragen, die Symptome der Krankheit zu lindern und die Lebensqualität der Betroffenen zu verbessern.