Onasemnogen abeparvovec ist ein Medikament aus der ATC-Gruppe M09AX09, das in Deutschland zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie (SMA) eingesetzt wird. SMA ist eine seltene genetische Erkrankung, die dazu führt, dass die Muskeln des Körpers allmählich schwächer werden und schließlich verkümmern. Onasemnogen abeparvovec ist ein Gentherapie-Medikament, das entwickelt wurde, um den Patienten zu helfen, ihre Muskeln zu stärken und ihre Lebensqualität zu verbessern.
Die Wirksamkeit von Onasemnogen abeparvovec wurde in klinischen Studien nachgewiesen. In einer Studie mit 15 Patienten mit SMA Typ 1 zeigte das Medikament eine signifikante Verbesserung der motorischen Funktion und der Überlebensrate im Vergleich zur Kontrollgruppe. Eine weitere Studie mit 21 Patienten mit SMA Typ 3 zeigte ebenfalls eine signifikante Verbesserung der motorischen Funktion.
In Deutschland sind etwa 2.000 bis 3.000 Menschen von SMA betroffen. Die meisten Fälle sind jedoch mild oder moderat ausgeprägt und betreffen hauptsächlich Kinder und junge Erwachsene. Es gibt jedoch auch schwerere Formen der Krankheit, die bereits im Säuglingsalter auftreten können und oft tödlich verlaufen.
Onasemnogen abeparvovec wird als Einmalinfusion verabreicht und zielt darauf ab, das SMN1-Gen zu reparieren oder zu ersetzen, das für die Produktion eines Proteins namens Survival Motor Neuron (SMN) verantwortlich ist. Dieses Protein ist wichtig für die Gesundheit der motorischen Nervenzellen, die für die Steuerung der Muskeln im Körper verantwortlich sind.
Die Behandlung mit Onasemnogen abeparvovec kann jedoch teuer sein. In den USA kostet das Medikament etwa 2,1 Millionen US-Dollar pro Dosis. In Deutschland wird das Medikament von Novartis hergestellt und vertrieben und ist seit Mai 2020 auf dem Markt erhältlich.
Onasemnogen abeparvovec hat das Potenzial, das Leben von Patienten mit SMA zu verbessern und ihre Lebensqualität zu erhöhen. Es gibt jedoch noch viel Forschungsbedarf, um die Wirksamkeit und Sicherheit des Medikaments langfristig zu bewerten und um sicherzustellen, dass es für alle Patienten zugänglich ist.
Insgesamt bietet Onasemnogen abeparvovec eine vielversprechende neue Behandlungsoption für Patienten mit SMA in Deutschland. Die Gentherapie hat das Potenzial, das Leben dieser Patienten zu verändern und ihnen Hoffnung auf eine bessere Zukunft zu geben.